Vairs nekādu ierobežojumu nabassaites asiņu izmantošanai

2023. 2023. gada aprīlī FDA (Food and Drug Administration) apstiprinājusi Gamida Cell produktu “Omisirge” (zināms arī kā omidubicels vai NiCord). ^[1] Tas ir pirmais FDA apsiprinātais “pavairotu” nabassaites asiņu produkts, kas palaists tirgū, kas nozīmē to, ka cilmes šūnu daudzums nabassaites asins materiālā vairs nav ierobežojums.

Nabassaites asiņu cilmes šūnas jau vairāk nekā 30 gadus izmanto medicīnā – vairāk nekā 80 slimību, piemēram, leikēmijas, limfomas un sirpjveida šūnu anēmijas, ārstēšanai. Ir arī pierādīts, ka reģeneratīvās medicīnas jomā nabassaites asins cilmes šūnu izmantošana sniedz klīniski nozīmīgu labumu pacientiem. Ar nabassaites asinīm jau ārstēti vairāk nekā 60 000 pacienti.

Cilmes šūnas ir 21. gadsimta medicīnas cerība. Pašlaik visā pasaulē tiek veikti vairāk nekā 3000 pētījumi dažādās jomās, lai atklātu cilmes šūnu potenciālu. Nabassaites asinis ir jaunāko, spēcīgāko un visvieglāk iegūstamo cilmes šūnu avots. Tās arī ir viegli iegūstamas un saglabājamas potenciālai izmantošanai nākotnē. Tā kā no nabassaites asinīm izdalīto cilmes šūnu daudzums ir ierobežots, kritiķi norādīja, ka vidējais iegūtais nabassaites asiņu daudzums ir pietiekams tikai pacientiem ar svaru līdz 40-50 kg, kas bija iemesls tam, ka daudzi topošie vecāki tomēr izlēma nesaglabāt nabassaites asinis – ne savas ģimenes, ne publiskās bankas vajadzībām. FDA revolucionārais lēmums apstiprināt pavairotu nabassaites asiņu izmantošanu liecina, ka vairs nav pamatojuma iepriekš minētajam iebildumam nabassaites asiņu saglabāšanai.

Hematopoētisko (nabassaites asiņu) šūnu pavairošana bija hematoloģijas Svētais Grāls – ideja, kuru, neraugoties uz daudzajiem mēģinājumiem vairāku gadu desmitu laikā, nevienam neizdevās īstenot. FDA lēmums liecina, ka nabassaites asinis ir sasniegušas to punktu, kad šūnu daudzumam tajās vairs nav nekāda nozīme. Vēl jo vairāk – pavairotas nabassaites asiņu šūnas pēc transplantācijas var vēl ātrāk atjaunot asinsrades sistēmu. Tas varētu nozīmēt, to, ka šādu metožu ieviešana klīniskajā praksē var kļūt pielietota arvien plašāk,- saka Tomass Barans (Tomasz Baran), MD, FamiCord Group viceprezidents.

Kā darbojas “Omisirge”? ^[2] Tā ir būtiski modificētu alogēno (donora) nabassaites asiņu šūnu terapija, lai paātrinātu neitrofilo (balto asins ķermenīšu apakšgrupas) atjaunošanos organismā un samazinātu infekcijas risku. Šo preparātu paredzēts lietot pieaugušajiem un bērniem virs 12 gadu vecuma, kuri sirgst ar asins vēzi un kuriem plānota nabassaites asiņu transplantācija pēc mieloablatīva kondicionēšanas režīma (ārstēšanas ar apstarošanu un/vai ķīmijterapijas). Omisirge ir paredzēts, lai palīdzētu pacientiem, kuri nevar atrast transplantācijai piemērotu donoru. Pašlaik, kad onkologi transplantācijai nevar atrast pilnībā atbilstošu kaulu smadzeņu donoru, viņi bieži vien izvēlas haploidentisku jeb daļēji atbilstošu kaulu smadzeņu donoru, nevis nabassaites asinis. Tagad opcija ir arī pavairotas nabassaites asinis.

Saistībā ar FDA apstiprinājumu advancētai šūnu terapijai, pavairotas nabassaites asinis tagad pievienojas pusducim CAR-T produktu un dažām gēnu terapijām iedzimtu slimību ārstēšanai. Es ceru, ka tuvākā nākotnē EMA apstiprinās arī Eiropā šīs pavairotās nabassaites asinis, komentē Francisco Santos, PhD, FamiCord Group ražošanas un attīstības direktors.

Asins vēzis ir vēža veids, ko izraisa nekontrolējama šūnu augšana asinīs, traucējot asiņu spēju normāli funkcionēt. Šī patoloģiskā šūnu augšana bieži vien sākas tieši kaulu smadzenēs, kas sastāv no cilmes šūnām, no kurām veidojas dažādu veidu asins šūnas, kas organismā veic specifiskas funkcijas. Saskaņā ar PVO datiem Eiropā katru gadu ir teju 320 000 asins vēža saslimšanas gadījumi. ^[3]Asins vēzis var būt ar letālu iznākumu, un izdzīvošanas rādītāji atkarīgi no vairākiem faktoriem, tostarp konkrētā diagnosticētā asins vēža veida. Šis vēža veids var izraisīt arī nopietnu un kaitīgu ietekmi uz organismu, izraisot tādus simptomus kā nogurums, kaulu un locītavu sāpes, svīšana naktīs, infekcijas, vājums, svara zudums un drudzis.

Cilmes šūnu transplantācija ir izplatīta asins vēža ārstēšanas metode. Tās laikā organismā tiek ievadītas veselās cilmes šūnas, lai palīdzētu atjaunot normālu asins šūnu ražošanu un darbību. Viens no veselo cilmes šūnu avotiem ir nabassaites asinis. Parasti pirms šāda veida transplantācijas pacientam tiek veikts ārstēšanas kurss, lai atbrīvotos no pacientā esošajām cilmes šūnām un sagatavotu organismu jaunajām cilmes šūnām. Šis process var ietvert tādas terapijas kā apstarošana vai ķīmijterapija, kas novājina cilvēka imūnsistēmu. Tāpēc šī ārstēšanās veida biežs un nopietns risks ir smagu, dažkārt letālu infekciju rašanās.

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-cell-therapy-patients-blood-cancers-reduce-risk-infection-following-stem-cell

[1] FDA Approves Cell Therapy for Patients with Blood Cancers to Reduce Risk of Infection Following Stem Cell Transplantation, www.fda.gov.com [April: 2023]

[2] FRANCES VERTER, Update on Omidubicel from Gamida Cell: Phase 3 Trial Outcomes. Parent's Guide to Cord Blood Foundation News published 2021-03 [April: 2023]

[3] SUSAN LANGTHORP, Blood cancer diagnosis: when mission impossible became possible, Horizon: Europe Research&Development Magazine, www.ec.europa.eu [April: 2023]